La investigadora del Institut Pasteur, Martina Crispo, explica la importancia del uso de esta herramienta. Los primeros artículos académicos se publicaron en 2013, y en Uruguay, en el Institut Pasteur de Montevideo (IP), se desarrolla investigación básica que aplica la técnica desde el 2014.
Quién descubrió la enzima que utilizan las bacterias para liberarse del ataque de los virus, fue el español Francis Mojica, de la Universidad de Alicante. Años después, por lograr demostrar el potencial de la herramienta y su grado de aplicación en humanos, la academia premia a las investigadoras Emmanuelle Charpentier (Unidad Max Planck para la Ciencia de los Patógenos, Berlín) y Jennifer A. Doudna (Berkeley, Universidad de California).
Según Martina Crispo, investigadora a cargo de la unidad de animales transgénicos y experimentación del IP, esta técnica de edición genética o “tijera molecular, permite cortar el genoma de mamíferos o plantas de forma muy precisa, para luego repararlo o introducir un gen específico”. De esta forma se consiguen mutaciones genéticas, no transgénicas (no se introduce material genético exógeno), en un tiempo mucho menor al que se necesita esperar para que la naturaleza los produzca.
Como ejemplo, Crispo menciona una aplicación que se hizo en ovejas, en la que se logró que una mutación genética que aumenta la masa muscular de los ovinos, ya presente en algunas ovejas de forma natural, se replicara en otros animales. “Lo que a la naturaleza le lleva años, con CRISPR nos llevó meses”, señala.
Hoy la herramienta se utiliza en el Institut Pasteur para generar modelos animales para investigación biomédica.
“Los investigadores precisan responder una pregunta específica, vemos en conjunto cuál es el mejor modelo animal que podemos hacer para dar respuesta, y aplicamos terapias. CRISPR permite hacerlo rápido”.
Se trabaja con ratones y hay unos 7 proyectos en curso para aplicación biomédica, entre los que se incluyen modelos animales para tratar cáncer, enfermedades neurodegenerativas, metabólicas y problemas de fertilidad.
En la actualidad la única terapia que aplica CRISPR y cuenta con aprobación por parte de la FDA (Food and Drugs Administration, de los Estados Unidos), se utiliza para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber (una enfermedad de la visión que causa ceguera infantil y juvenil).
Si bien la expectativa es que todos estos modelos tengan en un futuro aplicaciones terapéuticas, la realidad es que es un proceso que puede llevar un largo tiempo. Lo que se ha desarrollado hasta la fecha tiene que ver con investigación básica, que al no tener la intención de ser aplicada masivamente, no es riesgosa.
Crispo señaló que para llegar a las etapas de aplicación terapéutica es necesario “conocer mucho más la herramienta y sus potenciales efectos secundarios. Hay mucho debate para su uso.”, concluyó.
Texto: Juan Vique.
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